HMC implements innovative gene therapy to treat congenital spinal muscular atrophy
حمد الطبية تستخدم أحدث علاج جيني للأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي
Hamad Medical Corporation (HMC) has become the second healthcare organisation outside the United States and Canada to treat children with congenital spinal muscular atrophy using new gene therapy.
A team of doctors at Hamad General Hospital administered the innovative gene therapy to two pediatric patients diagnosed with the congenital disease, yesterday. A single dose of the newly introduced medication was injected into each patient and will be followed by a prescribed therapeutic plan, as per the internationally approved protocol.
Qatar has become the second country outside North America to provide the new treatment, which is said to cost $2.1m a dose and is being provided to Qatari pediatric patients free of charge.
Dr Abdulla Al Ansari, Acting Chief Medical Officer at HMC said, “The application of this new gene therapy only six months after its approval by the Food and Drug Administration (FDA) in the United States reiterates HMC’s resolve and commitment to making the latest and most effective medications available to patients.”
Dr Al Ansari extended gratitude to HH the Amir, the wise cabinet, and H E the Minister of Public Health, for their ongoing support of the healthcare sector and enabling HMC to provide its patients with the medications they need, regardless of cost.
“We wish a speedy recovery to these children. I would like to highlight the efforts of HMC’s clinical teams who provide care for, and treatment of, all patients with this condition. In the past, we have provided spinal muscular atrophy patients with the latest treatment available. The cost of that medication was QAR 500,000 per dose, and each patient required several doses.
With the emergence of this new drug, which was approved by the FDA only 6 months ago, we immediately sought to obtain it for the benefit of our patients, despite its high price. HMC will always put its patients first and will always remain committed to providing them with the best and latest treatments,” added Dr Al Ansari.
Dr Tawfeg Ben-Omran, Senior Consultant, Pediatrics, and Head of Clinical and Metabolic Genetics said HMC becoming the second centre outside North America to offer innovative therapy is a significant achievement.
“Spinal muscular atrophy (SMA) is a genetic disorder and a leading cause of death in children under two years of age. The disease is characterized by weakness and atrophy in the muscles used for movement, breathing, and swallowing. Spinal muscular atrophy can be prevented through premarital screening and genetic testing before commencing IVF treatment for couples with a family history of the condition,” said Dr Ben-Omran.
“This highly advanced treatment involves the one-time intravenous administration of a healthy and functional gene which is delivered by a vector (a vehicle for delivering genetic material) to target the cause of SMA. The gene therapy improves the response of the child’s motor neurons. Dosage of treatment is determined based on the child’s weight,” added Dr Ben-Omran.
The proper dose of gene therapy has been successfully administered to two patients, noting the patients are 17 and 18 months old. Prior to the introduction of the new gene therapy, the two patients had been treated with repetitive spinal injections, a cumbersome procedure, but the new therapy is thought to be safer and more effective in the management of the disease.
أحرزت دولة قطر ومؤسسة حمد الطبية تقدماً كبيراً في علاج الأطفال المصابين بمرض ضمور العضلات الشوكي الوراثي، حيث بدأ في مستشفى حمد العام صباح أمس استخدام أحدث علاج جيني مبتكر ظهر عالمياً لعلاج هذه الحالات، من خلال حقن الطفل المريض بجرعة واحدة فقط من العلاج الجديد، ومن ثم يستكمل بعدها برنامج العلاج المقرر لمثل هذه الحالات في مؤسسة حمد الطبية وفق بروتوكول علاج دولي متطوّر.
وبذلك، تكون دولة قطر هي الثانية التي تستخدم هذا العلاج الجيني المبتكر خارج أميركا الشمالية، مع الإشارة إلى أن تكلفة الجرعة الواحدة من هذا العلاج تبلغ 2.1 مليون دولار؛ ولكنه يُصرف مجاناً للأطفال القطريين المرضى.
وأكد الدكتور عبدالله الأنصاري، الرئيس الطبي بالوكالة في مؤسسة حمد الطبية، أن استخدام هذا الدواء الجديد عقب مدة قصيرة لا تتعدى ستة أشهر من اعتماده دولياً واستخدامه في الولايات المتحدة، يُعدّ تطوّراً مشهوداً ضمن جهود مؤسسة حمد الطبية الرامية إلى توفير أحدث العلاجات في العالم لمرضاها، ومواكبة التطوّرات العالمية في المجال الطبي والعلاجي.
وقال الرئيس الطبي لمؤسسة حمد الطبية: «استخدمنا في الفترة الماضية وقبل ظهور الدواء الجديد، علاجاً كان يُعدّ الأحدث وقتها لهذه الحالات، حيث تصل تكلفة الجرعة الواحدة منه إلى نصف مليون ريال، وكان كل مريض يُعطى عدداً من هذه الجرعات؛ ولكن مع ظهور العلاج الجيني الجديد المبتكر، سعت «حمد الطبية» للاستفادة منه واستخدامه، وذلك منذ ستة أشهر حين تم اعتماده دولياً للاستخدام وبيان تأثيره الفعال في تحسّن حالة المرضى».
وحول هذا العلاج الجيني المبتكر، قال الدكتور توفيق بن عمران- استشاري أول ورئيس قسم الأمراض الوراثية والتمثيل الغذائي بمؤسسة حمد الطبية: «يُعدّ مرض ضمور العضلات الشوكي من الأمراض الوراثية، وهو أحد أكثر أسباب وفاة الأطفال دون سن الثانية شيوعاً. ومن أعراضه، ضعف وضمور في العضلات الحركية، وعضلات التنفس والبلع. ويمكن تجنّب هذا المرض عن طريق الفحص الوراثي قبل الزواج، وكذلك من خلال التشخيص الوراثي قبل الزرع من خلال تقنية أطفال الأنابيب، وهذا في حالة وجود تاريخ مرضي في العائلة».
وأكد الدكتور عبدالله الحوثي نائب رئيس قسم الأطفال في مستشفى حمد العام، أن دولة قطر ولله الحمد ومن خلال مؤسسة حمد الطبية تُعدّ من الدول القليلة التي بدأت استخدام هذا العلاج الجيني المبتكر بعد اعتماده مؤخراً من قِبل هيئة الغذاء والدواء الأميركية (FDA).
