FDA approves new leukemia drug from Agios, a first-in-class treatment
عقار أمريكي جديد لعلاج سرطان الدم النخاعي “اللوكيميا”
The Food and Drug Administration on Friday approved the first drug in a brand-new class of treatments for acute myeloid leukemia.
The drug, ivosidenib — developed by Cambridge-based Agios Pharmaceuticals1 — is a once-daily pill that might replace chemotherapy for some people with refractory or relapsing AML, a type of blood cancer that forms in the bone marrow.
About 700 to 1,100 people in the U.S. would be eligible for the drug under the label, approved for patients whose tumors have a mutation in a gene called IDH1. It will be marketed as Tibsovo.
advertisement
“We really have seen only a very few drugs approved in the last 40 years for AML. It’s been a really hard nut to crack,” said Lee Greenberger, the chief scientific officer at the Leukemia and Lymphoma Society.
The drug, which is thought to block2 a tumor cell’s ability to divide and survive, comes with some serious potential side effects, including an irregular heart rhythm, along with milder side including fatigue, joint pain, and fever. The packaging will also include a boxed warning — indicating a potentially life-threatening risk. Tibsovo can cause a fatal reaction called differentiation syndrome, which causes organs to swell.
About 20 percent of the people who took the drug in one clinical trial developed the condition, which can be treated with steroids; all of them survived.)
Still, “the risk of differentiation syndrome is real,” said Dr. Courtney DiNardo, an oncologist at MD Anderson Cancer Center and the lead investigator of the drug’s early-stage clinical trial.
Agios and Celgene co-own Idhifa, another therapy for AML approved in August 2017 that targets a different mutation. Like Idhifa, Tibsovo received orphan drug status and doesn’t come cheap. The wholesale price for a 30-day supply is $26,115 — about the same as Idhifa’s price tag.
The average duration of therapy is four months, said David Schenkein, CEO of Agios.
Schenkein, CEO of Agios, said he was thrilled that the 10-year-old startup had won approval of its second drug, which came a month before the deadline for the FDA to act.
“It’s obviously an extremely exciting day for everybody here at Agios,” he said. “More importantly, it’s an exciting day for patients with acute myeloid leukemia who now have a treatment option that until today didn’t exist.”
Typically, people with refractory or relapsing AML who haven’t responded to other treatments will survive for less than six months, DiNardo said. Trials have not directly compared survival rates between people who received this treatment and people who did not. But data from one clinical trials showed that people who responded to Tibsovo survived for at least nine months on average. About 30 percent of people in the trial saw their disease go into complete remission; among these people, average survival was more than 19 months.
Doctors in the United States will be able to write prescriptions for the medicine starting Monday. According to its most recent annual report, the company plans to submit an application for approval to European regulators later this year.
source: statnews.com
وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، على عقار جديد لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون سرطان الدم النخاعي الحاد ، أو ما يعرف بـ “اللوكيميا”، الذين لديهم طفرة جينية محددة.
وأوضحت الهيئة ، اليوم ، أن العقار الجديد الذي يحمل اسم “تيبسوفو” (Tibsovo) هو أول علاج موجه لمرض سرطان الدم النخاعي.
ويشمل العلاج الموجه للسرطان الأدوية أو المواد التي تمنع نموه وانتشاره عن طريق التداخل مع بعض الجزيئات التي تشارك في نمو وانتشار الأورام.
وتمت تجربة فاعلية وسلامة العقار الجديد، على 174 مريضا بالغا يعانون المرض، وكان بعضهم لديه طفرة جينية محددة، ومن أصل 110 مرضى طلبوا نقل دم أو صفائح دموية في بداية الدراسة، بقي 37 بالمائة من المرضى على الأقل 56 يوما ، دون الحاجة إلى نقل الدم بعد العلاج بالعقار الجديد.
وتشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعا للعقار، زيادة خلايا الدم البيضاء، وآلام المفاصل، والإسهال، وضيق التنفس، وتورم الذراعين أو الساقين، والغثيان.. كما قد يشعر المريض أيضا بالألم أو تقرحات في الفم أو الحلق، وعدم انتظام ضربات القلب، والطفح الجلدي، والحمى، والسعال، والإمساك.
وبحسب الهيئة، يتشكل سرطان الدم النخاعي الحاد في نخاع العظام، ويؤدي إلى زيادة عدد خلايا الدم البيضاء في مجرى الدم.
ووفقا لتقديرات المعهد الوطني الأمريكي للسرطان، فإنه سيتم تشخيص ما يقرب من 21 ألف حالة بسرطان الدم النخاعي الحاد العام الجاري في الولايات المتحدة.
تجدر الإشارة إلى أن الأكاديمية الصينية للعلوم أعلنت في وقت سابق اليوم إن باحثين صينيين يعكفون على اختبار وملاحظة نتائج عقار جديد لمرض اللوكيميا يخضع لمرحلة الاختبار السريري..
وقالت إن العقار الجديد “إتش واي إم إل-122” قد تمت الموافقة عليه من مصلحة الدولة للدواء لدخول مرحلة الاختبار السريري في شهر يونيو الماضي، وذلك بعد أن أمضى باحثون متخصصون في مقاطعة آنهوي أربع سنوات في تطوير العقار الجديد.
